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En el marco del Día Mundial de la Fibrosis Quística, Instituciones especializadas aportaron evidencia de vida real sobre la eficacia y seguridad de una triple terapia moduladora destinada a pacientes pediátricos con esta enfermedad.
Los trabajos, desarrollados de manera independiente por equipos especializados de ambos centros, evaluaron la evolución de niños tratados con una formulación de producción nacional y registraron mejoras significativas en parámetros respiratorios, nutricionales y de calidad de vida.
Qué mostraron los estudios sobre fibrosis quística en niños La investigación siguió durante 12 meses a 71 pacientes con fibrosis quística de 6 años o más.
Del total, 43 niños no habían recibido previamente tratamientos moduladores, mientras que los 28 restantes ya habían sido tratados con otro modulador. En ambos grupos se observaron mejoras relevantes luego de un año de tratamiento.
Entre los pacientes que no habían recibido moduladores previamente, la función pulmonar aumentó un 20,8%, mientras que en aquellos con tratamiento previo la mejora fue del 18,5%. También se registraron avances en la capacidad pulmonar para eliminar secreciones y en la calidad de vida.
Menos exacerbaciones respiratorias y mejoras en la prueba del sudor
Uno de los resultados destacados fue la disminución de las exacerbaciones respiratorias graves, que se redujeron un 95% en ambos grupos analizados. Durante el período de seguimiento, además, ningún paciente necesitó ser hospitalizado por esta causa.
El estudio también registró una reducción de entre el 53% y el 58% en los niveles de cloro obtenidos mediante la prueba del sudor, un indicador fundamental para el diagnóstico y seguimiento de la fibrosis quística.
En el grupo que no había recibido moduladores previamente también se observó una mejora significativa del estado nutricional, otro de los aspectos que pueden verse afectados por la enfermedad.
Segundo estudio: mejoras en la función pulmonar
La investigación analizó a 55 niños con fibrosis quística que recibieron la triple terapia de producción nacional entre 2022 y 2025. Después de 12 meses, la función pulmonar pasó de una mediana de 80,7 a 101, lo que representó un incremento cercano al 25%.
Los investigadores también observaron una reducción de 45 mEq/L en el cloro de la prueba del sudor y una marcada disminución de las exacerbaciones respiratorias graves: pasaron del 40% de los pacientes al inicio del seguimiento al 7,2% después de un año.
También disminuyó la presencia de Pseudomonas aeruginosa
Otro de los hallazgos relevantes estuvo relacionado con Pseudomonas aeruginosa, una bacteria asociada a infecciones respiratorias crónicas en personas con fibrosis quística.
Los análisis de secreciones pulmonares mostraron que la presencia de esta bacteria se redujo del 29% al 15% de los pacientes. A esto se sumó una evolución favorable en los indicadores de calidad de vida.
Según los resultados publicados, el tratamiento fue bien tolerado y no se registraron efectos adversos graves durante el período analizado.
Una nueva formulación pediátrica para niños desde los 2 años
La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta principalmente a los pulmones y al aparato digestivo y provoca la acumulación de secreciones espesas que pueden favorecer infecciones y deteriorar progresivamente la función pulmonar.
En este contexto, el laboratorio responsable del desarrollo anunció una nueva formulación pediátrica de su triple terapia moduladora del CFTR, indicada para niños desde los 2 años que pesen más de 14 kilos.
La presentación granulada busca facilitar la administración del tratamiento en pacientes pequeños y ampliar la posibilidad de utilizar esta alternativa terapéutica en edades más tempranas.
Evidencia argentina sobre una terapia para la fibrosis quística
Los resultados obtenidos en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y el Hospital Garrahan aportan evidencia clínica local sobre el uso de la triple terapia moduladora del CFTR en una población exclusivamente pediátrica.
Los investigadores destacaron que estos datos de vida real complementan la evidencia obtenida previamente mediante estudios internacionales, así como los análisis de bioequivalencia y biodisponibilidad realizados sobre el medicamento.
La incorporación de formulaciones adaptadas a las necesidades de los niños representa, de esta manera, una alternativa para ampliar el acceso a tratamientos moduladores y fortalecer el abordaje a largo plazo de la fibrosis quística en la población pediátrica argentina
