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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina una nueva alternativa terapéutica para prevenir episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A o B. Se trata de marstacimab, un anticuerpo monoclonal desarrollado por Pfizer que se administra una vez por semana mediante una inyección subcutánea.
El medicamento está indicado para personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave que no presentan inhibidores, es decir, anticuerpos que interfieren con la acción de los factores de coagulación utilizados en los tratamientos convencionales.
La incorporación de esta terapia introduce un mecanismo de acción diferente al de los tratamientos tradicionales, que se basan en administrar el factor de coagulación que el organismo no produce en cantidades suficientes. Los resultados de un estudio internacional de fase 3 mostraron una reducción significativa de los episodios hemorrágicos que requirieron tratamiento.
Cómo funciona el nuevo tratamiento para la hemofilia
La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta la capacidad de coagulación de la sangre. En la variante A existe una deficiencia del factor VIII, mientras que en la hemofilia B la alteración corresponde al factor IX.
Esta condición puede provocar sangrados prolongados después de lesiones o intervenciones quirúrgicas, además de hemorragias internas espontáneas, especialmente en articulaciones y músculos. Cuando estos episodios se repiten, pueden generar daños articulares, dolor crónico y dificultades de movilidad.
Durante décadas, el tratamiento se concentró en reemplazar el factor de coagulación deficiente. Sin embargo, los avances científicos permitieron desarrollar medicamentos que actúan sobre otros componentes del proceso de coagulación.
En ese grupo se encuentra marstacimab, que bloquea la actividad de la proteína TFPI, un inhibidor natural de la vía del factor tisular. Al reducir su acción, el medicamento favorece la generación de trombina, una proteína fundamental para la formación de coágulos.
De esta manera, el tratamiento busca recuperar el equilibrio de la coagulación sin reemplazar directamente los factores VIII o IX.
Una aplicación semanal por vía subcutánea
Una de las características de esta alternativa es su modalidad de administración. Marstacimab se aplica una vez por semana mediante una lapicera prellenada, sin necesidad de recurrir a infusiones intravenosas ni preparar previamente el medicamento.
Después de recibir la capacitación correspondiente, el propio paciente o una persona cuidadora pueden realizar la aplicación. Esta modalidad puede facilitar la continuidad del tratamiento preventivo y reducir las dificultades asociadas con el acceso venoso.
Según se señala, contar con alternativas que utilizan distintos mecanismos de acción permite ampliar las posibilidades de individualizar los tratamientos y prevenir los episodios hemorrágicos.
Qué resultados mostró el estudio internacional BASIS
La principal evidencia científica sobre marstacimab proviene del ensayo clínico internacional BASIS, de fase 3, cuyos resultados fueron publicados en la revista especializada Blood. La investigación evaluó la eficacia y seguridad del medicamento en personas con hemofilia A grave o hemofilia B de moderada a grave.
El estudio incluyó una comparación de los resultados de cada participante durante una etapa de observación y otra de tratamiento. De las 128 personas que ingresaron en la fase inicial, 116 recibieron posteriormente el medicamento.
Los resultados mostraron diferencias según el tratamiento preventivo que recibían los pacientes antes de incorporarse al ensayo:
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Pacientes con tratamiento a demanda: la tasa anualizada de sangrados que necesitaron tratamiento pasó de 39,86 a 3,20 episodios. Esto representó una reducción aproximada del 92%.
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Pacientes que recibían profilaxis con factores de coagulación: la tasa pasó de 7,90 a 5,09 episodios anuales, equivalente a una disminución del 35,5%.
Los datos reflejan una reducción de los episodios hemorrágicos en ambos grupos, aunque con resultados diferentes según el tratamiento previo. En particular, entre quienes recibían medicación únicamente cuando se producía un sangrado, la disminución fue más pronunciada.
También señaló que las alternativas de administración subcutánea pueden reducir las exigencias cotidianas asociadas con las infusiones intravenosas frecuentes y facilitar la organización de las rutinas de los pacientes y sus familias.
Cuáles son los efectos adversos y las precauciones
Entre los efectos adversos registrados durante los estudios clínicos se encuentran las reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, molestias articulares, diarrea, picazón y erupciones en la piel.
En el período principal del estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos. Sin embargo, los investigadores aclararon que este resultado no permite descartar completamente la posibilidad de riesgos asociados, especialmente cuando el medicamento comience a utilizarse en poblaciones más amplias.
La aprobación de marstacimab incorpora una nueva alternativa para el abordaje de la hemofilia A y B, con un mecanismo de acción diferente y una modalidad de aplicación que puede simplificar la profilaxis. Su utilización debe responder a una evaluación médica individual, considerando las características clínicas y las necesidades de cada paciente.
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